¿Es mi hijo elegible para el ensayo tipo II de ISIS en Atrofia Muscular Espinal?

Se comenzará el reclutamiento de pacientes entre 2 y 12 años a partir de mediados de mayo y se realizará en el Hospital San Juan de Dios (Barcelona)

¿Es mi hijo elegible?

Para calificar para este estudio, su hijo debe:

• Sea 2 a 12 años de edad en el cribado
• Esté médicamente diagnosticado con atrofia muscular espinal (SMA)
• Han tenido inicio de los signos clínicos y síntomas compatibles con SMA en> 6 meses de edad
• Ser capaz de sentarse de forma independiente, pero nunca ha tenido la capacidad de caminar de forma independiente
• No tener una necesidad médica para la ventilación durante> 6 horas durante un período de 24 horas, en el cribado
• No tener una necesidad médica de una sonda de alimentación gástrica, donde se dan la mayor parte de los alimentos de esta manera
• No tener contracturas severas o escoliosis severa por examen de rayos X en el cribado
• No han sido hospitalizados para la cirugía (incluyendo cirugía de escoliosis), evento pulmonar o apoyo nutricional dentro de los 2 meses de cribado o planeado durante la duración del estudio
• No tener una infección activa no tratada o tratada de forma inadecuada que requiere antiviral sistémico o la terapia antimicrobiana en cualquier momento durante el período de selección
• No tiene antecedentes de enfermedad cerebral o de la médula espinal que pudiera interferir con los procedimientos de punción lumbar, la circulación del LCR, o evaluaciones de seguridad necesarias para el estudio
• No tener una derivación implantado para el drenaje de LCR o un catéter implantado SNC
• No tiene antecedentes de meningitis bacteriana
• No haber recibido este medicamento en investigación en cualquier estudio clínico previo
• (Fractura por ejemplo, miembros superiores o inferiores) No haber tenido una lesión previa o procedimiento quirúrgico que afecta a la capacidad de su hijo para realizar cualquiera de las pruebas de medida de resultado requerido en el protocolo
• No haber sido tratado con otro fármaco en investigación, agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes de la detección
• No haber sido tratados con valproato o hidroxiurea en los 3 meses de la detección
• No tener la terapia tenía génica, la terapia de oligonucleótidos antisentido o trasplante de células
• Ser capaz de seguir todos los procedimientos de estudio
• Conoce a criterios relacionados con el estudio adicionales

Todas las visitas relacionadas con el estudio, pruebas y medicamentos serán proporcionados a los participantes sin ningún costo.Además, se proporcionará el reembolso de gastos de viaje y relacionado con el estudio.

¿Qué debo saber sobre el medicamento en investigación?

El medicamento en investigación se da en la forma de una inyección intratecal, inyección en la parte posterior inferior del niño que es similar a la epidural, y está diseñado para aumentar la producción de proteína SMN cuya deficiencia conduce al desarrollo de la enfermedad de SMA. Los investigadores creen que si los niños producen más de esta proteína, van a mostrar una mejoría en los síntomas de SMA.

¿Qué pasará durante este estudio?

Si su hijo es elegible para participar y que les permite participar en el estudio, que será al azar (como el lanzamiento de una moneda) asignada para recibir cuatro inyecciones de la medicación en investigación o «procedimiento simulado.» El «procedimiento simulado» implica un pinchazo de la aguja de la piel en el área donde la inyección habría tenido lugar, pero la aguja no está insertada más profundo y se inyecta ninguna medicación por vía intratecal (en la espalda del niño). Hay una posibilidad de 66% de su hijo recibirá inyecciones del medicamento en investigación. Sin embargo, nadie sabrá qué tratamiento está recibiendo su hijo a menos que haya una emergencia médica que requiere que esta información sea proporcionada al médico del estudio para el tratamiento médico adecuado de su hijo. La participación total del estudio tendrá una duración de unos 16 meses e incluyen aproximadamente 12 visitas a la clínica del estudio para el tratamiento y la evaluación de la salud y el progreso de su hijo. Además, un miembro del personal del estudio le llamará mensual en casa durante todo el estudio para hacer preguntas sobre la condición de su hijo.

¿Tengo que participar en este estudio?

No, usted no tiene que participar. Hay otras opciones disponibles para la SMA que se puede discutir con el médico de su hijo. Si decide participar, puede dejar el estudio en cualquier momento y por cualquier razón. Sin embargo, si deja el estudio, no se le permitirá reunirse con el estudio.

FUENTE: www.smastudy.com