Nota informativa:
Compartimos a continuación la carta remitida por Roche, traducida al español. En ella explica que los datos resultantes del ensayo clínico hecho con la olesoxima en pacientes con AME no ha sido considerado suficiente por las agencias Europea y americana del medicamento, por lo que Roche tiene previsto volver a hacer un ensayo para obtener los datos que piden estas agencias.
FundAME, junto con en resto de integrantes de SMA EUROPE, está decepcionado con este resultado y está pidiendo más información tanto a Roche como a la Agencia Europea del Medicamento, a la vez que está estudiando un Plan de Acción para tratar de acelerar el acceso de los pacientes a la Olesoxima.
Basilea, jueves 14 de Abril de 2016
Estimados Mencía y Consejero Médico de FundAME,
De acuerdo a lo solicitado, a continuación le remitimos respuestas a sus cuestiones acerca de la Olesoxima. En los últimos meses, hemos estado en contacto con la Administración de Alimentación y Medicamentos (FDA) de los Estados Unidos (US) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). La FDA y la EMA son dos agencias regulatorias responsables de la aprobación de medicamentos en Europa y los US respectivamente. Ambas agencias también proporcionan consejo y asesoramiento a las compañías farmacéuticas sobre las vías de desarrollo para conseguir que los medicamentos en fase de investigación se conviertan en terapias aprobadas. El consejo científico ha recibido, sobre las evidencias científicas actuales de la Olesoxima como terapia, de ambas agencias, similares conclusiones:
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Las evidencias clínicas disponibles hasta la fecha no son suficientes para determinar el perfil riesgo/beneficio para el tratamiento de la AME.
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La autoridades sanitarias de US y la EU han solicitado evidencias adicionales sobre la eficacia de la Olesoxima mediante estudios adicionales.
Como resultado de este anuncio, Roche desarrollará un estudio en Fase 3 de Olesoxima en individuos con AME tipo 2 y tipo 3. Este estudio adicional es la única vía posible para generar las evidencias clínicas requeridas por las autoridades regulatorias para establecer el perfil riesgo/beneficio de la OIesoxima y acatar la exigencia regulatoria. La consecuencia inevitable de este requerimiento es un retraso, ligado al tiempo necesario para el desarrollo del estudio. Se prevé necesario esperar hasta 2020 para la Olesoxima.
Somos conscientes de la angustia emocional unidad a la naturaleza progresiva de la AME y la urgencia para acceder a alternativas de tratamientos. Como vosotros, familias y afectados por AME, estamos extremadamente decepcionados por la noticia de este retraso. En estos momentos estamos pensando en toda la gente con AME con la que hemos tenido la oportunidad de coincidir en el último año, a todos los padres, hermanos, amplias familias y miembros de las Asociaciones de Pacientes. Para todos vosotros, nos gustaría confirmar que nuestros objetivos permanecen firmes e invariables y que estamos haciendo todo lo que podemos para conseguir una opción terapéutica para pacientes y familias con AME lo más pronto posible.
Por tanto, nuestro objetivo es comenzar la Fase 3 del estudio con la mayor brevedad posible. Estamos ya trabajando en el protocolo de estudio y los aspectos para su implementación. Involucraremos a las Asociaciones de Pacientes de AME en la discusión. Continuamos confiando en la potencialidad de la Olesoxima para los afectados por AME y continuaremos avanzando en su desarrollo clínico a través de los estudios OLEOS & Fase 3. En esta etapa, somos incapaces de comprometernos a solicitudes a programas de acceso pre-aprobación o solicitudes de uso compasivo. Para más información acerca de los criterios de acceso pre-aprobacionales, por favor diríjanse a la “Posición de Roche acerca del acceso a Productos Médicos en Investigación pre-aprobados (http://www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdf)”.
Somos conscientes de la necesidad de respuestas a las preguntas de la comunidad AME sobre nuestros desarrollos y estamos comprometidos a proporcionar actualizaciones regulares acerca de nuestros progresos.
Atentamente,
Roche.
FUENTE: FundAME
Una cura para la AME 