Extracto:
• Dos tercios de los pacientes de la cohorte 2 (la dosis terapéutica propuesta) habían alcanzado la capacidad de sentarse sin ayuda, incluyendo un paciente cuya consecución de este hito se confirmó después del 15 de septiembre.
• En la cohorte 2, 11 de entre 12 pacientes lograron el control de la cabeza, 7 de entre 12 pacientes podrían darse la vuelta por completo y 11 de entre 12 pacientes podían sentarse con apoyo.
• Dos pacientes están caminando de forma independiente, incluyendo uno cuyo logro de este hito fue confirmado después del 15 de septiembre. Cada uno de estos dos pacientes habían logrado anteriormente hitos del desarrollo importantes, tales como: gatear, levantarse con ayuda, levantarse por sí solos y caminar con ayuda.
«Hasta la fecha, la mayoría de los pacientes que recibieron la dosis terapéutica propuesta de AVXS-101 han logrado hitos clave y dos tercios de estos pacientes pueden sentarse de forma independiente – un hecho completamente inconsistente con el curso de la enfermedad conocida, ya que los niños no tratados con AME Tipo 1 nunca se sentarían sin ayuda», dijo Sean Nolan, Presidente y CEO, AveXis.
«Nos sentimos alentados por estos datos provisionales, y continuamos trabajando diligentemente para llevar esta terapia génica a los niños que sufren de esta enfermedad devastadora».
Texto completo traducido al español en la página web de FundAME
Una cura para la AME 