¡Grandísima noticia!
IONIS-BIOGEN ha comunicado hoy que iniciará presentaciones regulatorias a nivel mundial en los próximos meses para la aprobación de Nusinersen como medicamento para la AME.
Los niños en el estudio Endear y Embrace podrían pasar todos a tomar el tratamiento porque se considera que ya se ha cumplido el objetivo terapéutico que se habían marcado. La empresa Biogen tiene la opcion de explotar comercialmente el producto y lo va a hacer. En los próximos meses va a comenzar los tramites con las agencias de regulacion de los fármacos. Todavia el tratamiento no esta aprobado, pero esperan que se pueda aprobar sin muchos problemas.
El estudio Cherish sigue como planeado con la idea de que tener datos sobre eficacia y seguridad el tratamiento Nusinersen.
Biogen es ahora responsable de todas las actividades y los costos de desarrollo, regulación y comercialización nusinersen. Ionis completará la Fase 3 estudios y trabajar con Biogen en la normativa reguladora. Las dos compañías también trabajarán conjuntamente para la transición de los programas clínicos que Ionis está llevando a cabo a Biogen.
En los Estados Unidos, la FDA es responsable de aprobar la comercialización de los medicamentos. Si un desarrollador de drogas tiene pruebas de los ensayos clínicos que un medicamento es seguro y eficaz para su uso previsto, la empresa puede presentar una solicitud de nuevo fármaco (NDA). El equipo de revisión de la FDA examina minuciosamente todos los datos presentados en la droga y toma una decisión de aprobar o no aprobar la misma.
Cuando la FDA evalúa un medicamento para su aprobación, deben sopesar muchos factores diferentes, incluyendo la cantidad y la calidad de las pruebas de seguridad y eficacia, los beneficios potenciales de un tratamiento frente a los riesgos potenciales y el impacto del tratamiento tendrá en la comunidad de pacientes. Mientras esperamos a que la NDA para ser revisado, no vamos a sentarse. Estamos trabajando activamente para continuar nuestros esfuerzos en curso para asegurarse de que la voz de nuestra comunidad se escucha cuando un fármaco se adelanta para su aprobación.
Una vez que se presenten los documentos NDA, la FDA tiene 60 días para revisar y aceptar o rechazar la presentación inicial. Una vez que la presentación ha sido aceptada, el tiempo de revisión típica es de 10-12 meses. Biogen está actualmente trabajando con la FDA para explorar oportunidades para acelerar esta línea de tiempo.
Vamos a tener más información sobre este importante desarrollo en los próximos días y semanas.
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Una cura para la AME 