27 de Septiembre de 2016
Estimada Comunidad AME:
Roche, junto con sus socios colaboradores PTC Therapeutics y SMA Foundation, quiere proporcionarles información adicional actualizada sobre el desarrollo clínico de nuestro medicamento en investigación RG7916 (RO7034067) para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal (AME).
Nos complace informarles de que dos estudios, SUNFISH y FIREFISH, que evalúan la seguridad y eficacia de nuestro modificador de empalme SMN2 en afectados de AME (denominado RG7916), se espera que comiencen a reclutar pacientes en octubre y noviembre de 2016, respectivamente.
SUNFISH (BP39055) evaluará RG7916 en niños y adultos jóvenes (en edades comprendidas entre los 2-25 años) con AME tipos 2 y 3 y será un estudio controlado con placebo. FIREFISH (BP39056) evaluará RG7916 en bebés (en edades comprendidas entre 1 y 7 meses) con AME tipo I. Todos los bebés recibirán RG7916 en el estudio FIREFISH y no habrá grupo placebo.
Ambos estudios constarán de dos partes: la Parte 1 seleccionará la dosis de RG7916 y será llevado a cabo en un número limitado de centros de ensayos clínicos. La Parte 2 evaluará la seguridad y eficacia de la dosis seleccionada de RG7916 y se llevará a cabo en centros de ensayos clínicos y países adicionales.
Por favor, visiten www.clinicaltrials.gov si desean leer más acerca de estos ensayos clínicos. Los centros indicados en www.clinicaltrials.gov tomarán parte en la Parte 1, en la Parte 2, o en ambas partes de los estudios, en función de la aprobación de sus autoridades sanitarias y comités de ética.
La información será actualizada para mostrar los lugares en los que se reclutará para la Parte 1. Países y centros adicionales serán incluidos en la Parte 2 cuando el progreso de los ensayos y la información contenida y actualizada en www.clinicaltrials.gov lo indique.
Los pacientes que participaron del ensayo MOONFISH con RG7800 podrán ser elegibles pronto si cumplen con los criterios de inclusión, para enrolarse en un tercer ensayo: JEWELFISH (BP39054), un ensayo abierto con RG7916.
Compartiremos más detalles a medida que se desarrolle la planificación del estudio. Estamos comprometidos en atender las urgentes necesidades de los afectados de AME y sus familiares, y expectantes por compartirlas con ustedes a medida que avancen nuestros estudios sobre seguridad y eficacia de RG7916.
Por favor, si tienen alguna pregunta o desean abordar algún asunto en profundidad, pónganse en contacto conmigo a través desangeeta.jethwa@roche.com
Atentamente.
Sangeeta Jethwa, MD
Director de Relaciones con Pacientes, Enfermedades Raras.
Roche Pharma Research & Early Development.
Roche Innovations Centre, Basilea, Suiza.
FUENTE: FundAME
Una cura para la AME 