AveXis, una compañía de Novartis, se complace en informaros que hemos remitido las solicitudes reglamentarias para la aprobación del AVXS-101 en los Estados Unidos, Europa y Japón para su uso en bebés con AME Tipo 1. Este es un emocionante e importante paso inicial hacia la posible aprobación del AVXS-101, un candidato a la terapia de reemplazo génico para el tratamiento de la causa subyacente de la Atrofia Muscular Espinal.
Los datos de nuestro estudio en Fase 1 pivotante, realizado en afectados de AME Tipo 1 son la base principal para fundamentar estas solicitudes. Según los datos incluidos en dichas solicitudes, nuestra expectativa es que el prospecto inicial sea indicado para el uso intravenoso (IV) del AVXS-101 para bebés afectados de AME Tipo 1, ya que la dosis IV solo ha sido estudiada en ensayos clínicos en bebés. Nuestro programa de desarrollo clínico está diseñado para ayudarnos a comprender la seguridad y el buen funcionamiento del AVXS-101 en un amplio conjunto de pacientes pediátricos afectados de AME. Por ejemplo, nuestro ensayo del AVXS-101 en afectados de AME Tipo 2 (STRONG) está en fase de desarrollo, y los datos de ese estudio ayudarán a determinar el diseño final del estudio para el ensayo planificado para niños de hasta 18 años de edad (REACH). En la tabla que figura en este documento figura información complementaria y actualizaciones sobre nuestros ensayos planificados y en curso.
Próximos pasos para las solicitudes reguladoras del AVXS-101:
• EE. UU. – FDA – Administración de Medicamentos y Alimentos de los EE. UU.- FDA de sus siglas en inglés- tomará la decisión de aceptar nuestra Solicitud de Licencia de Biológicos (BLA) para el AVXS-101 dentro de los próximos 60 días. Si se acepta, anticipamos que la FDA tardará seis meses en revisar el BLA y tomar una decisión sobre si aprobar o no AVXS-101. Esto permitiría una posible aprobación para AVXS-101 en los EE. UU en el primer semestre de 2019. Proporcionaremos una actualización sobre los plazos de aprobación anticipado si el BLA ha sido aceptado para su revisión.
• Europa: de manera similar, la Agencia Europea de Medicamentos está evaluando nuestra Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) para AVXS-101 y determinará su aceptación dentro de las próximas semanas. Si se acepta, la Agencia Europea del Medicamento -EMA- tendrá siete meses para revisar el MAA y tomar una decisión sobre si aprobar o no AVXS- 101. Esto permitiría una posible aprobación para AVXS-101 en Europa a mediados de 2019.
• Japón: a mediados de septiembre iniciamos el período de revisión previa a la solicitud de Nuevo Medicamento Japonés (J-NDA) para AVXS-101 con el Ministerio de Salud, Trabajo y
FundAME – Fundación Atrofia Muscular Espinal. CIF: G- 99075087 C/ Calle Antonio Miró Valverde no 7. Madrid 28055.
Email: organizacion@fundame.net. Tlf de contacto: 634238004
Bienestar Social (MHLW). Al finalizar la revisión previa, anticipamos que la presentación de la solicitud de J-NDA a MHLW se completará a fines de este año y tendrá un período de revisión de seis meses una vez que se acepte. Esto permitiría igualmente una posible aprobación para AVXS-101 en Japón en la primera mitad de 2019.
AveXis está entusiasmada con este progreso y queremos agradecer a toda la comunidad AME su interés continuo en el AVXS-101. Queremos agradecer especialmente a los pacientes y las familias que han participado en nuestros ensayos clínicos; es gracias a ellos a los que nos encontramos donde estamos hoy y les estamos muy agradecidos.
Les iremos actualizando con novedades. Mientras tanto, si tiene alguna pregunta, póngase en contacto con nosotros a través de medinfo@avexis.com.
Sinceramente,
El equipo de AveXis
Preguntas frecuentes
1. ¿Cuándo será aprobado AVXS-101 por la FDA?
• Nos complace haber enviado una Solicitud de licencia para productos biológicos (BLA de sus siglas en inglés) a la Administración de Medicamento y Alimentos de los Estados Unidos (FDA de sus siglas en inglés). La FDA tomará la decisión de aceptar el BLA para su revisión dentro de los próximos 60 días. Si se acepta, anticipamos que la FDA tardará seis meses en revisar el BLA y tomar una decisión sobre si aprobar o no AVXS-101.
• Esto permite una posible aprobación de AVXS-101 en los EE. UU. dentro del primer semestre de 2019. Proporcionaremos una actualización sobre una posible anticipación de plazos en caso de que el BLA haya sido aceptado para su revisión.
2. ¿Qué es un BLA? ¿Qué significa que un BLA sea «aceptado»?
• Una solicitud de licencia de productos biológicos (BLA de sus siglas en inglés) es una solicitud a la FDA para obtener permiso para comercializar un producto biológico en los EE. UU. La solicitud incluye información específica sobre el producto, incluidos datos preclínicos y clínicos e información sobre el proceso de fabricación.
• La FDA primero realiza una revisión rápida para garantizar que la documentación integrada en el paquete remitido a la BLA esté completo y que contenga toda la información apropiada. En ese momento, «aceptan» el archivo y comienza el período de revisión.
3. Si la FDA aprueba AVXS-101, ¿quién será elegible para recibirlo?
FundAME – Fundación Atrofia Muscular Espinal. CIF: G- 99075087 C/ Calle Antonio Miró Valverde no 7. Madrid 28055.
Email: organizacion@fundame.net. Tlf de contacto: 634238004
• El ensayo pivotante en Fase 1 en AME Tipo 1 conformó la base principal de datos para la solicitud del BLA. Según los datos incluidos en la solicitud, nuestra expectativa es que el prospecto inicial sea indicado para el uso intravenoso de AVXS-101 para bebés afectados con AME Tipo 1.
• Nuestro programa de desarrollo clínico está diseñado para ayudarnos a comprender la seguridad y el buen funcionamiento del AVXS-101 en un amplio conjunto de pacientes pediátricos afectados de AME. En la tabla adjunta a este documento figura información complementaria sobre estos ensayos.
4. ¿Cuál es la última actualización del programa de desarrollo clínico?
• AveXis está satisfecho con los avances alcanzados en nuestro programa de desarrollo clínico para AVXS-101. Recientemente, se concluyó el reclutamiento tanto el ensayo STRONG de Fase 1 en afectados de AME Tipo 2 como el ensayo STR1VE en Fase 3 para Tipo 1. Además, se inició el ensayo STR1VE-EU de Fase 3 en Europa.
• Consulte las tablas adjuntas a continuación para obtener más detalles sobre el programa de desarrollo clínico.
5. ¿Cuándo se anunciarán los datos actualizados de los ensayos clínicos?
• Esperamos contar con datos sólidos de nuestro programa de desarrollo clínico AVXS-101 en la reunión anual de la Academia Americana de Neurología a principios de mayo de 2019, incluido el ensayo en Fase 1 STRONG en afectados de AME Tipo 2, ensayo en Fase 3 STR1VE en afectados de AME Tipo 1, así como los datos de nuestro estudio de pacientes con AME presintomáticos conocidos como SPR1NT.
6. ¿Se planea buscar la aprobación de AVXS-101 en otras regiones?
• Sí, actualmente estamos trabajando con las autoridades de salud de varios países adicionales para comprender sus requisitos para presentar una nueva solicitud de aprobación del medicamento. Estas autoridades sanitarias utilizarán la información recopilada en nuestros ensayos clínicos para ayudar a determinar si el AVXS-101 podría ser aprobado en sus respectivos países.
7. ¿Con quién debo comunicarme para ver si mi hijo es elegible para un ensayo clínico con AVXS- 101?
• Para obtener más información sobre los criterios de elegibilidad para nuestros ensayos clínicos, consulte los listados en ClinicalTrials.gov o http://www.studysmanow.com. También puede contactarnos en medinfo@avexis.com.
FUENTE: FundAME
Una cura para la AME 