En respuesta a su reciente solicitud de información sobre los planes de Roche de acceso a la preaprobación/uso compasivo (PA/UC) para el medicamento en investigación Risdiplam, nos gustaría proporcionarle la siguiente información.
Aunque, en los últimos años, ha habido avances muy importantes en el tratamiento de los pacientes con AME en los últimos años, reconocemos que sigue habiendo una gran necesidad médica no cubierta dentro de la comunidad y los pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales no pueden tener acceso o ser candidatos a los tratamientos o los ensayos clínicos en marcha.
Como resultado de esta necesidad, nos complace informarle de que Roche ha iniciado un programa global de PA/UC para Risdiplam en los países en los que la normativa permite poner en marcha este tipo de programas y que cumplen con los criterios establecidos en nuestra política de empresa. Estos programas permiten a los pacientes con necesidades médicas urgentes, que no disponen de otras opciones de tratamiento, el acceso a terapias en investigación antes de que éstas reciban la aprobación de las autoridades reguladoras.
En los países en los que ya se aplica o se aplicará el programa PA/UC, actualmente Roche ofrece a los pacientes de AME tipo 1 con necesidades médicas más urgentes, la posibilidad de acceder a Risdiplam basándose en la decisión de su médico. Sin embargo, teniendo en cuenta que los pacientes con otros tipos de AME también se enfrentan a situaciones que ponen en peligro sus vidas, el programa se ampliará a las personas con AME tipo 2 en el momento de presentar la solicitud reguladora de Risdiplam en cada país. Esto significa que, en los países miembros de la Unión Europea, el programa ya está disponible para los pacientes con AME tipo 1 y se ampliará a los pacientes con AME tipo 2 cuando presentemos la Solicitud de Autorización de Comercialización (AAM) a la Agencia Europea del Medicamento (EMA), que está previsto para mediados de 2020.
Es importante destacar que la PA/CU para los medicamentos en investigación siempre debe cumplir con las leyes y regulaciones específicas de cada país, las cuales difieren de un país a otro y, como consecuencia de ello, se producirán variaciones locales en el programa. Recomendamos que las personas interesadas en acceder a Risdiplam a través de los PA/UC valoren las opciones con sus médicos. La decisión de solicitar el programa debe ser tomada por el médico. Si el programa de PA/UC de Risdiplam se considera la mejor opción, las solicitudes deben ser presentadas por el profesional sanitario a la filial local de Roche.
Lograr un acceso amplio y sostenible a través de la aprobación regulatoria y el reembolso es nuestra prioridad clave, y estamos colaborando con las autoridades sanitarias, agencias gubernamentales y otras instituciones implicadas en todo el mundo para que Risdiplam esté disponible y para que, de este modo, todos los pacientes puedan beneficiarse del tratamiento lo antes posible.
Queremos agradecerle su colaboración y esperamos proporcionarle más actualizaciones sobre nuestro programa cuando estén disponibles.
Atentamente,
Fani Petridis, en nombre del equipo global de AME de Roche.
Global Patient Partnership Director, Rare Diseases
FUENTE: FundAME
Una cura para la AME 