La FDA aprueba el primer tratamiento para la Atrofia Muscular Espinal: SPINRAZA (Nusinersen) ISIS-SMNRX

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SPINRAZA es un oligonucleótido antisentido (ASO) que se ha diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que genera deficiencia de la proteína SMN. SPINRAZA altera el empalme génico del pre-mRNA del SMN2 para incrementar la producción de proteína SMN completa6. Los ASOs son unas cadenas cortas sintéticas de nucleótidos diseñados para unirse selectivamente a sus dianas en el ARN y regular la expresión génica. Mediante el uso de esta tecnología, SPINRAZA tiene el potencial de incrementar la cantidad de proteína SMN completa en pacientes con AME.

SPINRAZA se administra mediante inyección intratecal, por lo que se entrega la terapia directamente al Fluido Cerebroespinal (CSF) alrededor de la espina dorsal7, donde las motoneuronas degeneran en pacientes con AME debido a los niveles insuficientes de proteína SMN8.

Las reacciones adversas más comunes reportadas de SPINRAZA fueron infecciones en las vías respiratorias altas, infecciones en las vías respiratorias bajas y estreñimiento. Reacciones serias adversas de atelectasia fueron más frecuentes en los pacientes tratados con SPINRAZA. Se han observado anomalías en la coagulación y trombocitopenia, incluyendo trombocitopenia aguda grave, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Se ha observado toxicidad renal, incluyendo glomerulonefritis potencialmente fatal, después de la administración de algunos oligonucleótidos antisentido.

Para información completa del prospecto de SPINRAZA, por favor, visiten www.SPINRAZA.com.

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Esta nota de prensa contiene todas las declaraciones prospectivas, incluyendo la declaración relativa al potencial, seguridad y eficacia de SPINRAZA, solicitudes regulatorias y aprobaciones en otras jurisdicciones, y planificación y fechas para el lanzamiento comercial. Dichas declaraciones puede identificarse por el contenido de palabras como “creemos”,  “excepto”, “puede”, “plan”, “potencial”, “será” y expresiones similares, se basan en suposiciones y expectativas. No deben considerarse indebidamente estas declaraciones. Dichas declaraciones incluyen riesgos e incertidumbres que podrían tener como consecuencia que la realidad difiera materialmente de lo reflejado en dichas declaraciones, incluido incertidumbres de éxito en la comercialización de la SPINRAZA, lo cual podría impactar, entre otras cosas, el nivel de preparación de los sistemas sanitarios para tratar a los paciente, dificultades en la obtención o cambios en la disponibilidad del reintegro de SPINRAZA, la efectividad de los esfuerzos de ventas y comercialización, problemas en el proceso de fabricación de SPINRAZA, la incidencia de eventos de seguridad adversos, fallos en la obtención de aprobaciones regulatorias en otras jurisdicciones, fallos en la protección de la propiedad intelectual y derechos de propiedad, quejas de responsabilidad del producto, riesgos derivados de la colaboración de terceras partes, y otros riesgos e incertidumbres descritos en la sección de Factores de Riesgo de Biogen más reciente informe anual o trimestral y en otros informes de Biogen que ha cumplimentado con la US Securities y Exchage Commission (SEC) de los EEUUU.
Todas las declaraciones prospectivas son vigentes sólo a partir de la fecha de este comunicado de prensa y no asumimos ninguna obligación de actualizar ninguna declaración en el futuro

  1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 – Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.
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FUENTE: FUNDAME