Las familias de Reino Unido se quedan sin ensayo de ISIS

Un ensayo clínico en Tyneside para una afección potencialmente mortal ha sido desechado, dejando a los pacientes del Reino Unido, sin posibilidad de participar.

Newcastle había sido el único lugar en el país establecido para participar en el «CHERISH clinical trial» para los pacientes con posterior aparición de la atrofia muscular espinal tipo 2.

La condición es una enfermedad genética que causa debilidad muscular y pérdida progresiva de la circulación y es causada por el deterioro de las células nerviosas que conectan el cerebro y la médula espinal a los músculos del cuerpo.

Universidad de Newcastle había sido nombrado como el sitio oficial del Reino Unido para el juicio, pero los pacientes con la enfermedad, con la esperanza de participar, ahora se les ha negado la oportunidad después de que se recortaron los planes.

Profesor Volker Straub, quien trabaja en el Centro de Investigación de la Universidad de Newcastle John Walton distrofia muscular y es consultor honorario en genética clínica en Newcastle Hospitales NHS Foundation Trust, es el investigador principal del ensayo.

Él dijo: «Todos los involucrados está decepcionados de que Newcastle ya no es un centro de ensayo.

«Tenemos muchas ganas de abrir un centro de ensayo para dar a los pacientes en el Reino Unido la oportunidad de participar. Entiendo que esto va a ser molesto para las familias británicas que habían expresado su interés en participar.

«La decisión de cerrar Newcastle como un centro de ensayo se basó en el hecho de que los 24 sitios internacionales que ya están reclutando pacientes para el ensayo han casi alcanzado el objetivo global de reclutamiento de 117 pacientes, mientras que el juicio aún no se había abierto en Newcastle.

«Es muy alentador que objetivo de reclutamiento del ensayo casi se ha logrado.

«Debería el juicio tener resultados positivos y el tratamiento sea aprobado para su uso en Europa, la decisión de cerrar Newcastle como un sitio de prueba no tendrá impacto en la disponibilidad de un tratamiento en el Reino Unido.»

La decisión significa que no habrá sitios de ensayo en el Reino Unido.

Los síntomas de tipo 2 SMA suelen aparecer en bebés de entre siete a 18 meses. Los niños con la condición pueden sentarse sin apoyo y algunos son capaces de ponerse de pie, pero no pueden caminar de forma independiente.

FUENTE: Chroniclelive

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